多发性硬化治疗用药倍泰龙 ，此次医保续约谈判失败 。育龄期患者面临无药可选的困境 ！
在现有的国家医保谈判体系中 ，罕见病药物在遴选阶段就很难“过关”——一两万名临床医生给药物投票 。选出入围药价谈判的药品！但了解罕见病的医生都很少 ，更何况知晓治疗药物 。
令人动容的患者故事只是一时的感性 ，政策推动仍需切实可靠的数据作为支撑。
罕见病患者组织代表、医生、企业等各利益方 ，探讨如何利用数据推动政策变革 。
2019年11月28日，国家医保局公布了医保谈判准入药品名单。包括治疗肺动脉高压、骨髓纤维化等罕见病的7个新药谈判成功 ！进入医保喜讯在十分钟内就传进了盼药多年的患者微信群，
有多发性硬化症患者发现，新药特立氟胺被纳入医保。病友群里一片欢喜沸腾 ！但接踵而至的消息让不少女性患者傻眼了——原本在医保目录中的药物重组人干扰素β-1b（商品名倍泰龙）没能续约成功 ，这是目前唯一适合孕妇怀孕期间使用的药 。
“怀孕四个月了 ，倍泰龙是副作用最小的药物。希望能继续留在医保！给我们这些孕期和哺乳期妈妈一丝希望，”有多发性硬化患者告诉南方周末记者 。为了正常结婚生子的平凡愿望！她们没有别的药可选 ，
“作为患者不管你承认不承认 ，我们永远是在最底层和最容易被抛弃的人 。”2019年11月27日！公益组织罕见病发展中心主任黄如方在罗氏制药发起的第二届中国患者组织经验交流会上说 ，患者应为政策推动、消除歧视做更多努力。发出自己的呼声 ！“如果等着社会来给予我们 ，那就看运气了” 。
2019年12月9日 ，肌萎缩侧索硬化症（俗称渐冻症）患者皮特·弗雷茨在美国去世 。享年34岁正是他在2014年发起的“冰桶挑战”！让罕见病这一群体逐渐为全球所知，
十余年来罕见病患者群体在互联网上“抱团取暖”，交流病情与讯息。用媒体报道、公益活动等方式！推进公众对罕见病患者的了解与关注，但同情并不能帮他们更好地活下来 。吃药可以想让药物引进国内、进入医院和医保！政策推动成了关键一环 ，
2019年9月 ，8岁女孩小雅靠伟哥“续命”的视频引发网络热议 。她患的特发性肺动脉高压就是罕见病 ！此次医保谈判中 ，四款治疗肺动脉高压的药物被纳入 。一年前谈判失败的骨髓纤维化治疗用药芦可替尼！也盼来了降价进医保的好消息，
按照国家医保局公布的数据，最新一轮谈判中 。共新增7个罕见病用药进入医保 ！此外已在目录中的、用于治疗血友病和肾血管平滑肌脂肪瘤的2种罕见病药物也成功续约，
遗憾的是2017年谈判成功的倍泰龙却没能成功续约，这意味着倍泰龙明年只能重新谈判——前提是国家医保目录明年继续调整 。即便调整倍泰龙能否通过专家评审获得谈判机会 ！生产企业拜耳的工作人员也没底，
得知这一消息 ，患者组织“多发性硬化之家”迅速开始了行动。“最近都在忙着呼吁 ！”工作人员苗苗（化名）告诉南方周末记者，
他们联系了多家媒体寻求报道，收集各省报销政策变化的消息 。在写给拜耳的公开信中呼吁企业拿出谈判诚意！同时也指导患者尽快与主治大夫沟通治疗方案 ，向当地医保局提出自己的诉求。
罕见病用药如何进医保:“讲患者故事的时代已经结束了”_浙江个体食品流通许可证
尽管国家医保局要求各地对于未续约成功的药物，给予半年过渡期。过渡期内还能报销！但患者群里传出从2020年1月开始 ，某西南省份就不再给倍泰龙报销的消息。虽目前尚未获得证实 ！但仍让病患家庭人心惶惶 ，
。“我们给人社部、医保局都写了信”，有患者告诉南方周末记者 。她们也不知道这样的努力是否徒劳！但总要试一试，为可能重回医保目录的下一轮谈判加码 。
罕见病药物进医保 ，“物有所值”？ 。
因为患者数量少、市场空间有限，有企业愿意从事罕见病药物研发已是幸运。明知有救命药 ！却因“天价”望药兴叹，更是显得残忍。
为研发新药制药公司前期投入巨大，有收回成本与盈利的需要；患者则希望提高生活质量。在经济可负担的情况下 ！用上治疗效果更好、副作用更小的药物；医保部门则要在兼顾公平的情况下，维持基金的正常运转。覆盖更多患者！
目前由于孤儿药价格昂贵 ，一名罕见病患者每年的治疗费用动辄几十万甚至上百万 。药品是否该进医保难免会引发是否“物有所值”的讨论！
“罕见病患者和其他患者一样都拥有生存权和健康权，如何取得较高水平的公平性是各国政府应考虑的问题。”复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授胡善联 ！在2019年发表的文章《罕见病药物政策和药物经济学研究的特征》中写道 ，
他在文章中提到，仅从经济学“性价比”的角度来评价是不够全面的 。对于罕见病的治疗首先需要从政治、社会、伦理角度来考虑 ！对孤儿药的卫生技术评估需要采用社会成本价值的分析和社会意愿支付的方法 ，
面对各方不同的诉求，能否将某款罕见病用药纳入医保的决策。可谓牵一发而动全身 ！“国家现在对于疾病保障的资金池还是基本医疗保险和大病医疗保险 ，基本医疗保险就是保基本。但是更好的医疗保障是否可以实现？”北京血友之家罕见病关爱中心秘书长关涛说 ！这是目前病友组织普遍面临的问题，
“现在罕见病药品进入国家医保目录 ，还是搭便车场景 。得跟其他药品放在一起谈 ！最后可能进去几个，缺乏专门的评估和保障体系 。”医疗健康咨询公司IQVIA（艾昆纬）的工作人员李扬阳在交流会上说！
，在现有的国家医保谈判体系里 ，罕见病药物在遴选阶段就很难“过关”——一两万名来自各地区的临床医生给药物投票 。选出入围药价谈判的药品 ！但知道罕见病的医生都很少，更何况知晓治疗药物 。
对顺利进入谈判范围的药物 ，国家医保局会要求制药企业提交药物经济学评价报告。包括疾病负担、成本效益、预算影响等 ！通常由制药公司委托高校或咨询公司来做评价报告，经第三方独立评估机构评估后提交国家医保局。
2018年上半年 ，北京新阳光慈善基金会秘书长刘正琛所在的患者组织 。委托北京大学、复旦大学的两组专家团队！对两种尚未进入医保目录的儿童白血病药物进行卫生技术评估 ，“一种是治疗儿童急性淋巴细胞白血病的培门氨酶。一种是治疗费城染色体阳性儿童急性淋巴细胞白血病的伊马替尼！分别在2018年10月、2019年8月谈判成功降价进入医保，每年为患者节省几个亿的开支 。”刘正琛说
据南方周末记者了解 ，在最新一轮谈判中 。国家医保局组织了包括胡善联教授在内的三十余位专家！对每一份药物经济学评价报告进行评估，给出相应的决策及价格建议。最后由国家医保局牵头与制药企业对每一款药品进行价格谈判 ！如果企业在两轮报价中，降价幅度达不到医保部门对某款药品的预期 。即在本轮谈判中“失败出局” ！
尽管拜耳至今未公开回应为何倍泰龙未能成功续约，但患者得到的消息是。企业在谈判中没有和医保局就价格达成共识 ！
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“如果一个（谈判）官员不仅仅是理性地看数据，他还看到了病人。就会有不一样的心情！可能对这个药的认知会进一步加深 ，”淋巴瘤之家创始人顾洪飞说。罕见病患者组织一直谋求能参与到医保谈判中！在英国来那度胺纳入医保时 ，就邀请多发性骨髓瘤患者参与了现场评估。
！“也许很多患者并没感受到自己的努力对国家医保谈判产生了什么影响，但从2017年第一次特药谈判 。到2018年17个肿瘤药进医保！到今年医保目录调整 ，这样天翻地覆的改变。背后都有每一位患者的巨大努力！”参与本轮医保谈判的罗氏制药市场准入部副总裁边欣说，
在顾洪飞看来 ，患者组织应与企业、政府及各相关方有更多的合作与沟通。“以往我们认为肿瘤药只能让患者多活几个月 ！但是现在很多创新药能让病人多活几年、几十年，甚至有可能治愈。这给官员的印象是完全颠覆的 ！这个药到底能不能纳入医保，就会有新的考量、新的声音出来” 。
但归根结底令人动容的患者故事只是一时的感性，政策推动仍需切实可靠的数据作为支撑。掌握真实世界数据（RWD）或将成为患者组织深入参与药物研发与审批、医保支付决策评估的一大优势！
美国食品药品监督管理局（FDA）将真实世界数据定义为：涉及患者疾病诊疗收集的所有相关数据和信息 ，包括电子健康档案、医保、医疗服务流程和诊疗数据信息等。通过对真实世界数据进行分析和解释！可以转变为真实世界证据 ，从而支持相关决策。
2019年5月 ，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）起草发布了《真实世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》 。标志着利用真实世界证据评价药物的有效性和安全性成为可能的一种策略和路径 ！
近几年越来越多的患者组织开始有意识地收集患者真实世界数据 ，管理相关患者信息。同时进行数据分析！发布相关疾病领域数据调研报告，将大量证据和需求反馈给政策制定机构、药企。协助药物研发和市场准入 ！帮助有关部门了解药物的效用与成本 ，选择更优的医保支付方案 。
“2018年9月份开始，我们开发了一个APP 。做患者病情及后续治疗情况的数据采集工作！目前已完成6644位血友病患者登记 ，数据体现医保确实基本实现了全覆盖 。但大家自主填写的报销比例真的很低 ！只能报销30%左右的患者人数最多，”关涛说这些数据能反映患者在现有治疗条件下的一些状况。
在他看来给医保部门写建议信、找人大代表呼吁就能让某款药进入医保的时代已经结束了，数据将成为未来患者组织参与药品研发、政策推动 。实现“以患者为中心”的重要利器！
但就目前情况来看，有不少患者组织掌握的患者情况。仍散落在微信聊天记录或QQ群里 ！缺乏科学的统计标准及整合工具，
“有些国内的患者组织对数据特别敏感，认为数据是隐私。不太愿意暴露！但其实光靠自己的能量是不行的 ，只有在药厂、医生、大数据企业等各方支持下 。资源整合才可能真正落到实处 ！”中国癌症基金会副秘书长史安利在交流会上告诉南方周末记者，罕见病患者的人数太少。非常容易被边缘化、处境艰难！需要更多地发出呼声，谋求社会各界支持。
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