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生物制药行业的“惊喜”可能偏向于坏消息 ，但 Alnylam 制药公司在11月20日逆势宣布。在向美国食品和药物管理局(FDA)提交新药申请(NDA)仅4个月后！就获得了一种药物候选品的市场许可，获得批准通常需要6到10个月甚至更长时间才能做出决定。

随着华尔街分析师争相更新其业务的财务模型 ，该公司股价迅速上涨。该公司认为这种名为Givlaari的药物  ！一种用于治疗患有一种罕见疾病——急性肝卟啉症(AHP)的成年人的药物，可以抓住估计价值5亿美元市场的大部分 。

该批准使Alnylam制药公司拥有两种已上市产品，并有信心在2020年底前将这一数字增加到四种。它还表明该公司的定向交付方法可以克服之前遇到的技术平台的障碍 ！

这是RNAi药物的一个重要时刻吗？ ，

Givlaari是第二种获得FDA批准的基于RNAi的药物 ，第一个是Onpattro (patisiran) 。也属于Alnylam制药公司！16个月前获得批准  ，

但最新的批准对该公司和治疗技术来说仍然是一个重要的里程碑，为什么？Gilvaari是第一个利用galnaco结合物获得市场批准的RNAi药物。这是什么意思？

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RNAi是一种可以沉默基因的技术——在这种情况下，沉默的是致病基因。但是治疗的有效载荷必须有效地传送到正确的细胞 ！过去的失败促使Alnylam Therapeutics公司率先采用galnaco——偶联方法  ，将基因沉默有效载荷与糖n -乙酰半乳糖胺(GalNAc)配对 。这种糖与肝细胞表面的某些受体有很高的亲和力  ！而这正是RNAi有效载荷最终必须到达的地方，从而促成了完美的配对。

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Givlaari是第一个基于靶向给药方法的药物产品，使其从发现努力到临床前概念验证到临床试验再到市场批准  。它预示着RNAi疗法的未来！从理论上讲RNAi疗法比其他药物有几个优势，包括有限的剂量要求和相对干净的安全性 。由于肝脏是一种重要的治疗器官  ！这项技术的成功可能会开启一个精确基因药物的新时代，用于治疗从罕见疾病到心血管疾病的各种疾病。它甚至可能为慢性乙型肝炎提供功能性治疗 ！慢性乙型肝炎每年导致的死亡人数比疟疾还多  ，

这就解释了为什么Givlaari获得批准的消息也推高了箭头制药公司(Arrowhead Pharmaceuticals)和迪克纳制药公司(Dicerna Pharmaceuticals)的股价，去年11月它们分别上涨了72%和46%。但是Alnylam制药公司期望比同行更快地为病人和股东带来更多的价值！

Alnylam制药的前景如何？ ，

在不久的将来 ，投资者可以预期Alnylam Pharmaceuticals将增加Onpattro和Givlaari的销售。分析师预计前者的年销售额将达到10亿美元左右的峰值  ！而后者的总市场机会约为5亿美元，

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投资者不用等太久就能看到更多的催化剂  ，Alnylam Pharmaceuticals预计。到2020年底 ！将有四种产品获得批准使用 ，是2019年底的两倍。未来两年可能还会更多！以下是管理层希望看到的结果：，

尽管如此Alnylam 制药仍在增长，市值达到130亿美元。相对于2019年前9个月的运营来说！这是一个小小的泡沫：

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尽管投资者对该公司的进展和潜力充满热情  ，但目前的市场估值肯定存在溢价  。其股价是其销售额的77倍！即便是在前景看好、高增长的医药类股的背景下  ，这一股价也是昂贵的 。即使该公司目前批准的两种产品的年销售额都达到峰值！其股票的市盈率也将达到约10倍——这更合理  ，但也是在未来更遥远的一个日期。

换句话说Alnylam制药需要近乎完美的执行能力才能达到当前的估值 ，更不用说获得更高的市值。这表明个人投资者在接近这只股票时可能需要谨慎行事 ！